Introduksjon

“Det finnes ingen metode som kan fortelle oss når vi har fullstendige observasjoner av komplekse hendelser i naturen. Karl Popper understreket at vår kunnskap er begrenset, men at vår uvitenhet er grenseløs. Innen medisinen kan vi aldri være sikre på konsekvensene av de inngrep vi gjør, vi kan bare snevre inn området for vår usikkerhet. Denne innrømmelsen er ikke så pessimistisk som den kan virke: Påstander som tåler å bli utfordret gang på gang, er gjerne ganske pålitelige. Slike ”arbeidshypoteser” er byggesteinene for det forholdsvis solide fundamentet som ligger til grunn for vår daglige virksomhet ved sykesengen’’

William A. Silverman. Where’s the evidence? Oxford: Oxford University Press, 1998, s. 165

Moderne medisin har vært en stor suksess.

Det er vanskelig å forestille seg hvordan tilværelsen ville vært uten antibiotika. Utviklingen av andre effektive medikamenter har revolusjonert behandlingen av hjerteinfarkt og høyt blodtrykk og totalt forandret livet til mange mennesker med schizofreni. Vaksinering av barn har gjort at polio og difteri er blitt til et vagt minne fra fortiden i de fleste land, og kunstige ledd har bidratt til at utallige mennesker er mindre utsatt for smerter og tap av funksjonsevne. Moderne bildeteknologi som ultralyd, computertomografi (CT) og magnetresonanstomografi (MRI) har gitt pasienter en presis diagnose og riktig behandling. Å få en eller annen type kreftdiagnose var tidligere det samme som en dødsdom, mens i dag lever pasienter ofte med kreften i stedet for å dø av den. HIV/AIDS har gradvis endret seg fra å ha en rask dødelig utgang til å bli en kronisk (langvarig) sykdom.

Selvfølgelig skyldes mange av helseforbedringene fremskritt som er kommet innen sosiale levekår og helsetilstanden generelt, takket være for eksempel tilgang på rent vann, sanitæranlegg og bedre boligstandard. Men også skeptikere vil ha problemer med å bortforklare den imponerende betydningen av moderne helsetjenester. I løpet av de siste femti år eller der omkring har et bedre helsevesen bidratt mye til å forlenge levealderen og øke livskvaliteten, særlig for mennesker med kronisk sykdom. [1, 2]

Men den moderne medisins store triumfer kan forlede oss til å overse mange av de problemene som stadig eksisterer. Selv i dag baserer mange medisinske avgjørelser seg på for dårlig dokumentasjon. Det er fremdeles for mange behandlinger som skader pasienter, noen som har liten eller ingen dokumentert effekt, og andre som er nyttige, men som ikke brukes ofte nok. Hvordan kan dette ha seg når studier om virkningen av medisinske behandlinger gir et hav av resultater hvert eneste år? Det er synd å si, men dokumentasjonen er ofte upålitelig, og dessuten er det mye av forskningen som ikke tar for seg de spørsmålene pasientene trenger å få svar på.

Problemet skyldes til dels at behandlingseffekten svært sjelden er overbevisende tydelig eller dramatisk. Det er ofte usikkerhet om hvor godt nye behandlingsmetoder virker, eller til og med om de er mer til skade enn til nytte. Det vil si at nøye utformede og rettferdige tester – studier som er ment å redusere påvirkning fra feilkilder og ta hensyn til hvordan tilfeldigheter spiller inn (se Rettferdige behandlingsstudier) – er nødvendig for å kunne få en pålitelig kartlegging av hvordan behandling virker.

At det ikke lar seg gjøre å forutsi nøyaktig hva som vil skje når en person blir syk eller får behandling, kalles enkelte ganger for Franklins lov, etter den amerikanske statsmannen Benjamin Franklin på 1700-tallet. Han er berømt for å ha sagt at “det eneste vi kan være sikre på i denne verden, er døden og skatten”. [3]

Men det er nok ikke slik at Franklins lov er en naturlig del av tankegangen i et samfunn. Det at tvil og usikkerhet er uunngåelig, blir ikke understreket i tilstrekkelig grad i skolen. Det gjelder også andre viktige emner som hvordan vi kan skaffe oss dokumentasjon og tolke den, eller hvordan vi skal forstå informasjon om sannsynlighet og risiko. En kommentator har sagt det slik: ”På skolen lærte du om kjemiske stoffer i reagensrør, ligninger som beskriver bevegelse og kanskje noe om fotosyntesen. Men sannsynligvis fikk du aldri vite om død, risiko og statistikk, eller at vitenskapen kan ta livet av deg eller gjøre deg frisk.” [4]

Selv om utøvelsen av legeyrket har reddet utallige liv når den har vært grundig vitenskapelig dokumentert, vil du ha problemer med å finne en eneste utstillingsgjenstand i et naturvitenskapelig museum som forklarer de viktigste prinsippene for vitenskapelige undersøkelser.

Begrepene usikkerhet og risiko har faktisk betydning. Ta for eksempel den logiske umuligheten ” å bevise en negasjon” – dvs. å bevise at noe ikke eksisterer, eller at en behandling ikke har effekt. Dette er ikke bare en filosofisk diskusjon, men har også praktiske konsekvenser som kan illustreres med de erfaringene som ble gjort med kombinasjonspillen Bendectin (med aktive ingredienser doksylamin, og pyridoksin eller vitamin B6). Bendectin (også markedsført som Debendox og Diclectin) pleide å bli gitt på resept til mange kvinner for å lindre kvalme tidlig i graviditeten. Så kom det påstander om at Bendectin førte til fødselsskader, noe som raskt igangsatte et skred av rettssaker. På grunn av denne belastningen trakk produsenten av Bendectin medikamentet fra markedet i 1983. Flere påfølgende runder med gjennomgang av all dokumentasjon ga ikke belegg for at det fantes en kobling til fødselsskader – det var ikke mulig å påvise at medikamentet ikke var skadelig, men det fantes heller ikke dokumentasjon på det motsatte. Som et resultat av at Bendectin ble trukket fra markedet, finnes det ironisk nok bare medikamenter mot graviditetskvalme som vi vet atskillig mindre om med hensyn til om de kan medføre fødselsskader. [5]

Det forskningen stort sett kan gjøre, er å redusere en del usikkerhetsmomenter. Behandlinger kan være skadelige, og de kan være nyttige. God og solid gjennomført forskning kan angi rimeligheten (eller sannsynligheten) for at en behandling av et helseproblem er nyttig eller skadelig, ved å sammenlikne den med en annen behandling, eller ingen behandling i det hele tatt. Fordi det alltid foreligger usikkerhet, vil det hjelpe hvis vi unngår fristelsen til å se svart-hvitt på tingene. Og det gir oss en opplevelse av mestring dersom vi tenker i slike sannsynlighetsbaner. [6] Folk trenger å få vite hvor sannsynlig det er at en lidelse får et bestemt utfall. Det kan for eksempel være hjerneslag hos noen med høyt blodtrykk, faktorer som innvirker på faren for å få slag, og hvor rimelig det er at en type behandling endrer på denne faren. Med tilstrekkelig og pålitelig dokumentasjon kan pasienter og helsepersonell i samarbeid vurdere behandlingens nytte satt opp mot skadene. Deretter kan de velge det mest sannsynlige ut fra individuelle forhold og hva pasienten foretrekker. [7]

Vårt mål med TT er å forbedre kommunikasjonen og styrke sikkerheten, ikke å undergrave pasientenes tillit til helsepersonell. Men det kan bare skje når pasientene er i stand til å hjelpe både seg selv og leger med å vurdere behandlingsmulighetene kritisk.

I Ny- men er den bedre? beskriver vi kort hvorfor det er nødvendig med rettferdige tester, og hvordan enkelte nye behandlinger har hatt uforutsette skadelige effekter.

I Forventede effekter som uteblir beskriver vi hvordan effekter man har håpet på av andre behandlinger, ikke har inntruffet, og understreker at mange vanlige behandlinger ikke er blitt tilstrekkelig evaluert.

Mer er ikke nødvendigvis bedre går inn på hvorfor mer intensiv behandling ikke alltid er til det bedre.

Tidligere er ikke nødvendigvis bedre beskriver hvorfor screeningundersøkelser av friske mennesker for å finne tidlige indikasjoner på sykdom, kan være like skadelig som nyttig.

I Hvordan håndtere usikkerhet i forbindelse med medisinsk behandling plukker vi ut noen av de store usikkerhetsmomentene som er knyttet til nesten alle sider ved helsetjenestene, og beskriver måter å håndtere disse på.

Rettferdige behandlingsstudier, Ta hensyn til tilfeldighetenes spill, og Evaluering av all relevant og pålitelig dokumentasjon gir en del ”tekniske opplysninger” på en ikke-teknisk måte. I Rettferdige behandlingsstudier skisserer vi grunnlaget for rettferdige tester og understreker hvor viktig det er å sammenlikne epler med epler og ikke med pærer. Ta hensyn til tilfeldighetenes spill går inn på hvorfor det er så viktig å ta tilfeldighetenes spill med i betraktning. Evaluering av all relevant og pålitelig dokumentasjon beskriver hvorfor det er avgjørende å vurdere all tilgjengelig og relevant dokumentasjon på en systematisk måte.

Kontroll av behandlingsstudier: til hjelp eller til hinder? skisserer hvorfor systemer som regulerer forskningen av behandlingseffekter gjennom forskningsetiske komiteer og andre organer, kan legge hindringer i veien for god forskning, og forklarer hvorfor reguleringer dermed kan mislykkes i å fremme pasientenes interesser.

Forskning – god, dårlig og unødvendig setter viktige forskjeller mellom god, dårlig og unødvendig forskning opp mot hverandre. Det påpeker hvordan forskning ofte blir fordreid på grunn av kommersielle og akademiske prioriteringer, og ikke makter å ta opp problemstillinger som virkelig har betydning for pasientenes ve og vel.

Godt gjennomført forskning angår alle konkretiserer hva pasienter og samfunnet kan gjøre for å sikre bedre behandlingsstudier.

I Hvordan får vi så et bedre helsevesen? ser vi på hvordan solid dokumentasjon fra forskning på behandlingseffekter virkelig kan fremme bedre helsetjenester for enkeltpasienter.

Og i Riktig motivert forskning: Skisse til en bedre fremtid presenterer vi vår skisse for en bedre fremtid som munner ut i en handlingsplan.

Hvert kapittel har referanser til et utvalg nøkkelkilder, og relaterte Tilleggskilder tilgjengelig fra menyen på høyre side.

Vi forfattere er opptatt av prinsippet om lik tilgang til effektive helsetjenester som svarer til folks behov. Et slikt samfunnsansvar er på sin side avhengig av pålitelig og tilgjengelig informasjon om virkningen av undersøkelser og behandlinger, utviklet på grunnlag av solid forskning. Siden helsetjenester over alt er et begrenset gode, må behandlinger baseres på solid dokumentasjon og bli brukt effektivt og rettferdig dersom hele befolkningen skal ha sjanse til å dra nytte av medisinske fremskritt. Det er uforsvarlig å kaste bort verdifulle ressurser på behandlinger som har lite for seg, eller å gå glipp av anledningen til å evaluere behandlinger som vi vet altfor lite om. Rettferdige tester er derfor helt avgjørende for å gi rettferdige behandlingsvalg for oss alle.

Vi håper at du vil dele noe av vår lidenskap for emnet når du er ferdig med å lese TT, og begynne å stille ubehagelige spørsmål om behandlinger, lete frem hullene i medisinsk kunnskap og engasjere deg i forskning for å finne svar som kan være til nytte for deg selv og alle andre.

 

  • Ichalmers

    Amend all references to Chapters

    Italicize Testing Treatments

    Amend ‘a separate Additional Resources section is included at the end of the book’ (see p184).

    ? delete ‘For those who wish to explore issues in more detail, a good starting point is the James Lind Library. You will find the free electronic version of the second edition of Testing Treatments at a new website – Testing Treatments Interactive (www.testingtreatments.org) – where translations and other material will be added over the coming years’.

    Replace ‘We hope that you, the reader, will emerge from Testing Treatments’ by ‘ We hope that you will emerge from using Testing Treatments interactive’, with italics

    • Douglas Badenoch

      Done.